जीन चिकित्सा क्या है? एडीनोसीन डिएमीनेज (ए०डी०ए०) की कमी का उदाहरण देते हुए इसका सचित्र वर्णन कीजिए।

Explanation

सामान्य कार्यशील जीन को रोगी की कोशिकाओं में प्रविष्ट कराके आनुवंशिक रोगों का उपचार करना जीन थेरेपी कहलाता है। जीन चिकित्सा (gene therapy) द्वारा किसी बच्चे या भ्रूण में चिह्नित किए गए जीन दोषों का सुधार किया जाता है। उसमें रोग के उपचार हेतु जीन्स को व्यक्ति की कोशिकाओं या ऊतकों में प्रवेश कराया जाता है। इस विधि में आनुवंशिक दोष वाली कोशिकाओं के उपचार हेतु सामान्य जीन को व्यक्ति या भ्रूण में स्थानान्तरित करते है जो निष्क्रिय जीन की क्षतिपूर्ति कर . उसके कार्यों को सम्पन्न करते हैं।
जीन चिकित्सा का पहला प्रयोग सन् 1990 में एक चार वर्षीय लड़की में एडीनोसीन डिएमीनेज (adenosine deaminase) की कमी को दूर करने के लिए किया गया था। यह एन्जाइम प्रतिरक्षा तन्त्र के कार्य के लिए अति आवश्यक होता है। उपर्युक्त समस्या, एन्जाइम एडीनोसीन डिएमीनेज के लिए जिम्मेदार जीन के लोप के कारण होती है इस रोग को SCID (Severe Combined Immuno Deficiency) कहा जाता है। कुछ बच्चों में .ए०डी०ए०. की कमी का उपचार अस्थि मज्जा के प्रत्यारोपण से होता है। जीन चिकित्सा में सर्वप्रथम रोगी के रुधिर से लसीकाणु को निकालकर शरीर से बाहर संवर्धन किया जाता है। इन कोशिकाओं में सामान्य ADA कोडित करने वाले कॉपी डी०एन०ए० (eDNA) को एक रिट्रोवाइरस की सहायता से स्थापित कर दिया जाता है। इन दुरुस्त की गयी कोशिकाओं को रोगी के शरीर में वापस पहुंचा दिया जाता है। इन कोशिकाओं की जीवन अवधि लम्बी नहीं होती। इसलिए आनुवंशिक निर्मित लसीकाणुओं को समय-समय पर रोगी के शरीर से अलग करने की आवश्यकता होती है। यदि मज्जा कोशिकाओं से विलगित ADA जीन को प्रारम्भिक भ्रूणीय अवस्था की कोशिकाओं में प्रवेश करा दिया जाए तो रोग का स्थायी उपचार हो सकता है।